میگلوستات |
Miglustat
درمان فرم ملایم تا متوسط بیماری گوشر نوع ۱ در صورتی که جایگزین کردن آنزیم مد نظر نباشد یا امکان آن وجود نداشته باشد.
درمان بیماری نیمن-پیک نوع C که جلوی پیشرفت تظاهرات نورولوژیک مربوط به بیماری را می گیرد و آن را به تأخیر می اندازد.